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                摩根健康會:基因療法治罕見病進展怎樣?

                2019年1月10日 17:33:29 來源: 健點子ihealth
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                  1月7日召開的摩根健康會,一年一度,有上千名投資人和藥企的高管參加,可謂濟濟性格一堂,人頭攢動,小編⊙參加了兩屆,從會場酒店的一樓到主會場的三樓,光走樓︽梯都需要交通管制,可謂奇觀。

                  今年是第39屆摩根會,開場的7日,第一天Serepta公司就開始了一個講演,其中介紹了最新基因療法的進展。

                  如果大家還〒記得,Serapta是第一個上市進行性肌營養不良的新藥的ζ公司,公司正在積極進行基因療々法,利用微營養不良蛋白治療杜氏肌營一臉震驚養不良(DMD)的臨床試驗。

                  目前,已經有4名孩∩子接受了治療,目標是24名患者參加臨床試驗。

                  這個療法利用AAVrh74來做載體,初期的結▲果顯示,可以運送到所有肌肉類型,包括心臟。一些初ζ 期的積極的效果包括:

                  極大地提高了杜氏肌營養不良▅癥的年輕男孩的肌肉功 整個修真界歷來出現過不少半仙人物能。接受治療【的男孩可以從地面坐起, 爬樓梯, 重復〓這些動作。

                  在之前接天峰被開辟成九峰十八洞的研究結果中,接受治療的DMD患者的肌酐激酶(CK)水平下降了87%,肌肉激酶水平是肌肉被破壞的指標。

                  經過四名患者的基因治↘療後,肌酐激酶的平均下降臉色蒼白無比為78%。

                  因為在試驗用的藥物中發現質例子片段,監管部門FDA在2018年夏天時,暫停←了這個試驗。

                  直到9月25日,才獲得了FDA的批準,重新開始治療患者。

                  Sarepta 位於馬薩諸塞州劍橋,試驗在位於俄亥→俄州哥倫布市的全國兒童醫『院中進行。

                  基因療法的最大障礙仍是生產▲設施和能力,其中作為載體的♀腺相關病毒(AAV)的能力等。Serepta公司也不例 峰主猜外,除了▆自身的設施外,已經和三家細胞和基因的生產供應商合作。

                  公司希這洞口封不封都一樣望與監管部門會面, 以便設計一項試驗研究, 將這個基因治療與對照組進行比較。

                  在去年第四季度和監管部門FDA進╲行了溝通後,Serepta表示,希望在2019年開始一個確認性研究,而且從目前采用研究用基因轉為使用商ㄨ業用基因。

                  這樣做的好處在於,可以提高基因生產能力,供更多的患者使用。

                  公司最︼後表示,根據臨床研究的積極數據, 在 2 0 2 0 年底前推出這個基因療法仍№是可能的。